2023-07-30
7月14日，CDE官网显示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理。
2023年4月25日，FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市（商品名：Qalsody ），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。