Loading...

뉴스 목록

7月14日,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理

2023-07-30


7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023年4月25日,FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市(商品名:Qalsody ),用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。

ALS,俗称渐冻症,是一种进行性神经退行性疾病,临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动,患者生存时间平均为3~5年,最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式,仅占全球约16.8万ALS病例的2%,大多患者疾病进展迅速,发病后生存期不超过3年。


당사는 귀하의 웹사이트 이용을 더 잘 이해하기 위해 쿠키를 사용하고자 하며, 이는 향후 웹사이트 방문 시 귀하의 경험을 개선하는 데 도움이 될 것입니다. 브라우저 설정에서 이 설정을 변경할 수 있습니다. 쿠키 사용에 대한 자세한 내용은 개인정보 보호정책을 참조하세요.