2019-07-11
2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的Piqray（alpelisib）片剂与FDA批准的内分泌治疗药物氟维司群联合使用，治疗患有晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性，这些患者通过FDA批准的试验检测为激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2治疗 （HER2）阴性，PIK3CA突变，接受内分泌治疗方案之中或之后疾病进展。
FDA的批准是基于Piqray在名为SOLAR-1的3期临床试验中的表现。在这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，572名携带PI3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者接受了Piqray加fulvestrant，或安慰剂加fulvestrant的治疗。试验结果表明，在肿瘤携带PIK3CA基因突变的患者中，与对照组相比，Piqray和fulvestrant构成的组合疗法显著提高患者的中位无进展生存期（11个月比5.7个月）。
“Piqray是第一款治疗这类乳腺癌患者时表现出具有临床意义疗效的PI3K抑制剂。根据患者携带的特定基因和生物标志物开发靶向疗法在癌症治疗领域正在变得越来越常见，”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Padzur博士说：“这款药物也是使用RTOR试点项目批准的第一款创新药。”