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患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

2023-07-03


近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时,fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请(MAA)也已被接受,并正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法,含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX,而无需定期静脉注射 FIX。

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