美国FDA批准KIT抑制剂阿伐替尼
2021-06-24
基石药业（CStone）合作伙伴BlueprintMedicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib，阿伐替尼）一个新的适应症，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，包括：侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。该适应症通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Ayvakit治疗晚期SM的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。Ayvakit是第一款针对SM疾病主要驱动因素的精准疗法，该药的批准上市，使晚期SM患者首次有了一种靶向治疗方法。Ayvakit能够强效、选择性抑制D816V突变KIT，这是SM疾病的中心驱动因素。
