罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查：治疗2月以下症状前婴儿!
2022-02-10
罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理口服药物Evrysdi（中文商品名：艾满欣?，通用名：risdiplam，利司扑兰口服溶液用散）的补充新药申请（sNDA），并授予了优先审查：用于治疗2月龄以下、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的症状前婴儿。此次sNDA纳入了RAINBOWFISH研究的中期数据，该研究显示：接受Evrysdi治疗的大多数症状前婴儿，在治疗12个月后，实现了坐、站、走等关键里程碑，并维持了吞咽能力。
Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统（CNS）和外周组织中存活运动神经元（SMN）蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。目前，Evrysdi的FDA标签为：用于成人、儿童和2个月及以上婴儿，治疗SMA。如果sNDA获得批准，Evrysdi将成为第一种在家中治疗SMA症状前婴儿的药物。
SMA是一种会导致肌肉无力和进行性运动功能丧失的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
