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FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

2023-05-22


FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

2023年5月19日,FDA批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的局部基因疗法Beremagene Geperpavec(B-VEC),商品名Vyjuvke。用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症(DEB)患者的伤口。营养不良型大疱性表皮松解症(Dystrophic Epidermolysis Bullosa,DEB)是一种罕见的遗传性皮肤疾病,由COL7A1基因突变引起,COL7A1基因编码VII型胶原蛋白(C7),患者皮肤易出现大疱、血疱,这些患者也被称为“蝴蝶宝宝”,形容他们的皮肤像蝴蝶一样脆弱,一碰就破。这是世界上最痛苦的疾病之一,而且患者易出现感染、皮肤癌,甚至死亡。

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